به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققین دانشگاه مک مستر روشی موفقیت آمیز را برای بیماری سان فلیپو که آن را موکوپلی ساکاریدوزیس نوع سه نیز می نامند طراحی کرده اند. این بیماری وراثتی بیش از 100 کودک را در بریتانیا تحت تاثیر قرار داده است و تصور می شود از هر 90000 تولد، یک نفر به آن مبتلا شوند و متاسفانه در حال حاضر درمانی برای آن وجود ندارد.

کودکانی که به سان فلیپو مبتلا هستند علایمی از بیش فعالی، مشکلات رفتاری شدید و برخی مشکلات تکوینی را نشان می دهد و این علایم با بزرگ تر شدن رفته رفته شدیدتر نیز می شوند و اغلب آن ها قبل از 18 سالگی می میرند.

اما همان طور که گفته شد، محققین مک مستر روشی جدید از ژن سلول درمانی را طراحی کرده اند که قصد دارند به کمک یک شرکت دارویی آن را روی انسان تست کنند. این روش درمانی با تصحیح ژنتیکی سلول های بنیادی بیماران و پیوند آن ها به مغز استخوان کار می کند که منجر به آزادسازی آنزیمی از دست رفته به نام SGSH می شود. این آنزیم به مغز رفته و در آن جا منجر به بهبود وضعیت بیمار می شود. این مطالعه بالینی جدید در نظر دارد کشف کند که آیا می توان از ژن سلول درمانی برای تولید سلول های خونی که ورژن تصحیح شده ای از آنزیم از دست رفته SGSH را بیان می کنند استفاده کرد یا خیر. مطالعات گذشته نشان داده است در بیماری هایی مانند سان فلیپو، سلول های خونی از سلول های مغز استخوان اهدایی می تواند چنین آنزیم هایی را به طور موثر منتقل کنند.

ژن سلول درمانی اثرات امیدوار کننده ای را در چندین نوع بیماری مختلف نشان داده است و محققین امیدوارند که با استفاده از این روش زندگی کودکان مبتلا به سان فلیپو نوع A‌را درمان کنند.

پایان مطلب/